转酪氨酸蛋白质淀粉样变特质，也称为ATTR淀粉样变特质，是一种危及生命的疾病，其特征是误判折叠的转酪氨酸蛋白质(TTR)在组织之前逐渐积累，主要是在神经和心脏之前。
NTLA-2001是一种在体基因编辑治疗剂，有助于通过降低肝脏之前TTR的溶解度来治疗ATTR淀粉样变特质。它的开发是基于成簇的比赛规则间隙粗短句重复碱基和就其的Cas9脱氧核糖核酸内切酶(CRISPR-Cas9)系统，包括包装Cas9蛋白质信差RNA的钙纳米固体和核酸TTR的单向RNA。
近日，顶级医学期刊NEJM上发表了一篇研究工作文章，在进行临床前体外和体内研究工作后，研究工作管理人员有助于检验单次递增剂量NTLA-2001在6名遗传特质ATTR淀粉样变特质伴多发特质神经病症状之前的安全特质和，两个初始剂量组各有3名人脑（0.1 mg/kg和0.3 mg/kg），目前，他们正在进行的1期临床研究工作。
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临床前研究工作得出结论，单次给药后除此以外TTR持久敲除。在症状注射后的前28天内对安全特质进行的第一部检验推断依然没有不良惨剧，并且无论如何发生的不良惨剧较更为严重。研究工作管理人员注意到到了剂量依赖效学作用。在第28天，接受0.1mg/kg剂量组的人脑肝脏TTR蛋白质溶解度从基线的平均降低为52%（范围，47至56%），而在0.3mg/kg剂量组之前为87%（范围为80至96%）。 由此可见，在小型遗传特质ATTR淀粉样变特质伴多发特质神经病症状之前，NTLA-2001仅与轻度不良惨剧就其，并通过核酸敲除TTR可降低肝脏TTR蛋白质溶解度。
原始出处： Julian D. Gillmore,et al.CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis.NEJM.2021.
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