CRISPR基因编辑新科技是用药免疫缺陷的极致方法，然而，该基本功能尚未被用于有效地用药长期慢性疟疾。密苏里大学的大学Dongsheng Duan领袖的研究者该小组确定并克服了CRISPR基因编辑之前的精神上，为该新科技成为一种持续用药手段奠定了基础。
CRISPR基因编辑不受天然抵御病毒能力灵感，使研究者人员通过切除和替换基因组之前的甲基化来改变DNA序列，这种甲基化有可能用药多种免疫缺陷。Duan和国立卫生研究者院以及密歇根大学的在此之后两兄弟正在研究者如何来进行CRISPR用药何氏肌腹泻（DMD）。
DMD风湿热携带一种会之前断抗脑膜炎蛋白质产生的基因甲基化，如果缺乏抗脑膜炎蛋白质，脊柱细胞会就会变弱再一被害，许多风湿热夺去了走路、排便和短时间肺部功能所必需的脊柱，就这样一段时间的生命画上了句号。
“CRISPR从本质上截断了甲基化，并将基因缝合在两兄弟，”Duan真是。他是的大学分子会微生物学和免疫学名誉教授。“要做到这一点，CRISPR的分子会剪刀（又称Cas9）必需并不知道在哪里切割，切割位置由gRNA决定。我们吃惊地找到，通过增加gRNA总数，可以将小鼠模型的用药有效性从3个月拉长到18个月。”
Duan的麻省理工学院给6周大的DMD小鼠服用CRISPR的系统，他们在此之后采用了被许多研究者人员使用的广泛方针，等量的Cas9和gRNA。虽然直接服用到脊柱之前真实感似乎更快，当研究者团队试图长期有错所有精子脊柱时，这种方针真实感不佳。他们找到，神经细胞之前的抗脑膜炎蛋白质并未恢复，肺部之前也一样，换句话真是，用药不必阻止疟疾发展。
全面调查找到，gRNA标记被过度能量消耗了，意味着没有充分的gRNA告诉Cas9应该切哪里。于是，研究者该小组增加了gRNA标记总数，并重复实验，这从新的方针显着增加了肺部和神经细胞之前的抗脑膜炎蛋白质，18个月的推论在此期间，小鼠脊柱瘢痕减少，肺部功能和脊柱功能都得到了加强。
“我们的结果表明，gRNA丢失是长效CRISPR的系统用药的一个独特精神上，”Duan真是。“我们相信，通过增加和可用性gRNA剂量也许可以克服这一精神上，相信也适用于其他CRISPR疗法。”
他们决心新的见解并能奠定加强CRISPR基因编辑疗法的基础。
原始记事：Hakim CH, Wasala NB, Nelson CE, et al. AAV CRISPR Editing Rescues Cardiac and Muscle Function for 18 Months in Dystrophic Mice. JCI Insight. 2018 Dec 6;3(23).
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